目前，许多疑难杂症往往需要终生治疗，这让患者及其家庭面临沉重的经济负担。特别在中国，有限的医保覆盖让很多患者陷入“用不起药”的困境。为此，让更多高值新药好药进入医保对患者来说至关重要。 

“所有企业都想要将药物纳入医保，但进入医保的前提是必须提交药物经济学评价的有关临床证据。尤其是对于高值的药物，想要纳入医保，本质上还是取决于证据的强度、证据的有效性。”针对高价药物进医保的相关问题，复旦大学公共卫生学院副研究员王沛博士对21世纪经济报道等媒体表示，一方面，不能谈高价而色变，另一方面，高价药想要进入医保也要有扎实的证据支持。

在创新疗法进入医保之前，还有诸多问题亟待解决，为了更好的推动患者实现有药可医，多年来，中国无数专家学者都在为此寻找答案。 

创新疗法定价高背后是，患者无药可用

高价药是如何出现的？

很多程度上是由于该药治疗领域患者人数有限，这也与罕见疾病的诊疗难密不可分。此前，有罕见病患者问医生：“我的病到底有多罕见。”医生回答：“这种病，可能得用你的名字来命名。”这句话指出了罕见病的与众不同。

据统计，我国约有2000多万罕见病患者，每年新增罕见病病例超过20万，是目前全球罕见病患者人数最多的国家。在国内，这个相对“不罕见”的患者数量及其背后的千千万万个家庭，是一个不可忽视的庞大群体。而对这个群体的帮扶，亦是实现“健康中国2030”战略的重要组成部分。

以一种高度异质性疾病Castleman为例，该疾病的临床和病理表现多种多样，多中心型往往表现为慢性、持续进展和不可治愈性，同时也存在重症风险。针对该疾病的治疗方案探索成为临床上关注的重点领域。

“对于Castleman病等罕见病的诊断诊疗，由于临床症状多样，病理特征与多种疾病存在重叠，使病理诊断存在着巨大的挑战，作为病理科医生也要关注这个疾病，与临床医生共同努力，推动疾病的病理诊断，帮助患者能够通过进一步改善的病理诊断通往精准的临床治疗。” 复旦大学附属肿瘤医院病理科李小秋教授表示，目前临床对这种疾病的认知还在探索中，相关学科临床医生都要更新治疗理念，携手推动针对中国患者实际的临床研究，来为我国的Castleman病患者提供更为有效、精准的治疗方案，同时也非常希望多方积极贡献力量，携起手来为患者提升治疗获益。

有业内人士直言：如果有一种病的临床治疗方法有很多，那就意味着没有一种治疗方法是完美的，疑难疾病就是如此，虽然治疗方法有很多，但是这些病例都难以达到较为理想的控制状态。这也使得患者群体身陷困境。

“目前对于Castleman病的治疗，激素治疗与化疗是患者接触比较多的方式，病情虽然能够得到一定程度的缓解，但尚不能达到长期控制，且副作用较大，往往对患者的生活质量以及治疗信心带来不利影响。”北京协和医院血液内科主任医师李剑教授介绍：“目前随着发病机制相关研究推进以及临床研究的开展，已有证据表明单克隆抗体等新型药物治疗能够有效改善患者预后，我们相信这将推动现有诊疗策略和方案的改进，也期待能有更多专业力量加入，共同探索新的诊疗方向。” 

根据目前Castleman病发病机制研究，据公开资料显示，IL-6作为一种参与炎症、免疫及造血的多效性细胞因子，在多中心型患者的发病机制及临床症状中发挥着关键作用。此前，北京大学第一医院参与了IL-6抗体的全球多中心临床研究，6年的长期随访数据显示，疾病控制率高达97%，生存率达100%。 

但是，目前该药尚未在国内获批，而这样的例子也还有很多，国内许多患者正面临无药可用的困境。因此，针对疾病的基础研究、诊疗标准化、药物研发成为推动Castleman等罕见病诊疗水平提升的关键，也是摆在临床医生、专业力量面前亟待攻克的课题。

创新疗法进医保难，患者互帮互助成主旋律 

实际上，面对诊疗难题的不仅仅是罕见病，肿瘤患者也有同样的际遇。以滤泡性淋巴瘤为例，我国淋巴瘤发病率居高不下，患者 5 年生存率仅 38.3%，尚低于总体癌症5年生存率43.3%的标准。在众多淋巴瘤分型中，滤泡性淋巴瘤是最常见的惰性淋巴瘤亚型之一，滤泡性淋巴瘤无法治愈，且复发率极高，患者有极大疾病负担，进而可能造成更严峻的家庭与社会影响。

“帮助患者延缓复发，尽可能延长缓解期，提高生存质量，是目前滤泡性淋巴瘤治疗的主要目标，而传统治疗尚无法满足实际临床所需，创新药物与创新手段亟待拓展。”上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅教授对21世纪经济报道等媒体指出，滤泡性淋巴瘤患者治疗主要有两大系列方案，其中，抗CD20的抗体药物在治疗中具有非常关键的作用。然而，在创新疗法背后也映射着高昂的药价。

根据《2020中国滤泡性淋巴瘤患者生存状况白皮书》，在326名受访滤泡性淋巴瘤患者中，平均每个诱导治疗疗程花费为3.05万元，自费占总支出的53.55%。平均每个维持治疗疗程的花费为1.7万元，自费占总支出的 70.56%。完成全疗程治疗的初诊患者总花费约为32.23 万元，自费占总支出的54.94%。复发后平均每个诱导治疗疗程花费为2.27万元，自费占总支出的56.18%。平均每个维持治疗疗程的花费为1.53万元，自费占总支出的60.92%。受访患者中已完成一次全疗程治疗的复发患者总花费约为19.22万元，自费占总支出的58.35%。

基于滤泡性淋巴瘤创新药物可及性的现状，复旦大学公共卫生学院副研究员王沛博士指出：“抗癌创新药的医保准入应从多个维度思考。在临床治疗的有效性和安全性基础上，创新药物的经济和社会价值也应该被作为重要考量因素。帮助患者恢复生理、心理和社会功能的完整性，从而维持或提升患者的生命质量，实现更优化的疾病控制，降低医疗资源耗费，才能更好地促进医疗资源配置优化，发挥筹资最大效益。”

王沛博士介绍，一方面，我们不能谈高价而色变，另一方面，需要有充分扎实的证据能够支持更高的议价。所以说，这可能就需要企业去做更多扎实的工作，能够提供更加有力的证据。 

“药品不仅要有临床试验的数据，还需要重视真实世界数据。另外，当下，许多药企提交的临床数据材料来自于国外的人群。国外人群的数据有可能不适用于中国人群。例如，在临床试验中，患者需要严格服从药物依从性，如果有患者自身的数据提供到企业谈判当中，无疑会增加该药品的说服力。”王沛博士说。

对此也有不少业内人士呼吁：许多疾病治疗目标可能不仅仅是治愈，而是要最大程度地提高生活质量。在推动药物进入医保之前，从医疗角度来看，促进医务人员提高对疾病的诊疗技术、社会对疾病的认知、药物的研发等方面极为重要。从某个疑难重症开始，多个学会、政府部门、患者组织、制药企业、社会人士需要共同联手，创造一种可持续运转的模式或者机制，推动疑难疾病各个工作落地，而不是只停留在概念上，要实现疾病诊治从零的突破到系统工程。 

进入医保之前，被忽视的“1+4”支付体系 

在创新疗法尚未进入医保之前，药价昂贵已是老生常谈的话题。事实上，对于药企而言，药品研发生产费用不仅高，而且风险也不好控制。药企在制订药物研发策略时，成本和市场往往成为最关键的考虑因素。

以罕见病药物为例，在药物的临床试验中，鉴别和招募足够数量的患者以符合注册要求是一项艰巨的任务。比如，在庞贝病治疗药物美而赞的开发过程中，为了找出18例庞贝病婴儿，赛诺菲历时多年在全球范围进行搜寻并安排患者及其家属从各地赶来参加临床试验。其次，好不容易产品经过了批准，监管部门往往还要求进行上市后的研究，评估临床效果。相应的，也带来巨额研发成本。而在一些市场中，上市后的研究可以长达10-20年。

国家也在不断地调整政策，希望尽量降低药厂的制药成本，以通过药厂、医疗机构的无缝衔接，快速对罕见病患者的治疗效果进行观测，降低多方投入成本和患者消耗。在此情况下，全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁提出，“1+4”多方支付机制被认为是结合我国国情的支付体系，值得推广，希望建立健全我国疑难疾病医疗保障机制，并能在我国落地实施。

所谓“1”是核心，是指首先将相关药物逐步纳入国家基本用药目录。“4”是理念，指统筹四个方面的工作，包括：

第一，建立国家和省级两级政府疑难疾病的专项救助。由财政部门牵头协调建立专项救助，解决不同省市因为经济发展水平不同带来的疑难疾病的医疗支付不均衡的现象。 

第二，整合社会的资源。整合慈善基金，从慈善的角度积极、持续、明确、公开推动支付机制，使之更完整，更有保障； 

第三，引进商业保险。完善的商业保险在疑难疾病医疗保障中是一支不可忽视的力量；

第四，患者个人支付。疑难疾病患者作为参保人，可以按一定比例支付一定的费用。

丁洁教授表示：“昂贵的药品，仅仅靠基本的医疗保险难以解决患者的实际问题。此外，在疑难疾病药物的价格问题上，我们也希望它能进入谈判机制，通过合理的、更有利的谈判，在不伤及成本的情况下压低药物价格。当然我们也更期盼能够有国产药物，哪怕是仿制药的出现。”

当然，除了关注药价，眼下最重要的是，一方面，在现有的医疗环境条件下，可以通过病友互助组织的建立，关注有效手段方法，让患者和医生共同参与其中，互帮互助，以达到更有质量的生存；另一方面，对于疑难性疾病，更需要建立多学科诊疗体系，让多个学科的专家共同参与患者疾病治疗，促进医务人员提高疾病的诊疗技术。只有通过多方协作，无药可医的僵局终将被打破。