21世纪经济报道记者 韩利明

作为生物医药前沿赛道，细胞与基因治疗（CGT）为众多难治性疾病带来治疗希望。但长期以来，行业缺乏统一、细化的监管准则，高速扩张背后乱象频发，为患者诊疗埋下极大安全隐患。

2026年5月1日，国务院818号令《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》正式实施，搭建起“技术轨+药品轨”双轨监管大框架。在强监管规范行业秩序的前提下，如何保留前沿技术的创新空间，实现安全与创新的平衡，成为产业与资本市场共同关注的核心议题。

国内CGT监管体系持续完善。近日，国家药监局药品审评中心就细胞与基因治疗药品“先锐计划”系列文件公开征求意见，以“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”为原则，建立全链条审评支持机制，意在优化CGT药品审评审批模式，提升研发质量与效率，推动优质CGT药品尽早实现上市。

根据征求意见稿，“先锐计划”明确支持两大类品种：一是具备新靶点、新机制的创新药，用于防治严重危及生命的疾病、重大慢性疾病、遗传性疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比具有临床价值；二是已上市药品生产工艺优化的重大变更品种。

该计划每年最多纳入15个药品。对于入选项目，药审中心将持续跟进研发进展，在临床试验申请前、确证性临床试验前、上市许可申请前等关键节点，企业可申请I类会议沟通，同时可申请受理靠前服务。

图片来源：国家药监局药品审评中心官网

从818号令厘清临床转化合规边界，到“先锐计划”前置审评赋能创新，国内CGT行业监管体系日趋完善。围绕政策落地带来的产业变革、行业当前发展格局、技术迭代趋势以及产业化现实痛点，21世纪经济报道记者专访总部坐落于新加坡、深耕长寿科技创新领域的使命驱动基金Immortal Dragons（不朽真龙）。

监管预期明朗，行业回归技术硬实力

21财经：近两年国家药监局持续完善CGT审评体系，多项政策密集出台，给国内CGT行业的创新逻辑、研发导向、企业布局思路带来了哪些引导和改变？

Immortal Dragons：近两年政策连续加码带来的直接变化，是行业监管预期进一步清晰，投资和研发中的不确定性折价有所下降。

过去CGT赛道一大现实问题在于，产品归类、申报路径和技术要求在不少细分方向上缺少足够清晰的官方口径，企业和投资人都难以准确评估研发节奏和监管风险。

2026年版细胞治疗、基因治疗归类指导原则发布后，上述情况有所改善。例如中国框架下明确将体外基因修饰CAR-T归入细胞治疗药品亚类，这与欧盟监管实践中不少CAR-T按GTMP处理的路径存在差异；同时，CRISPR-Cas、TALEN、碱基编辑器、先导编辑器等基因编辑相关产品在归类框架中的位置也更明确。

这类变化未必立刻带来估值上升，但会改善企业内部决策效率，也会让资本市场对项目的风险收益比有更清楚的判断。

21财经：从818号令到“先锐计划”，监管落地后，国内CGT行业的竞争格局将迎来哪些重构？通用型CAR-T、体内基因编辑、AAV载体治疗等热门细分赛道，哪些会迎来加速发展？

Immortal Dragons：预判行业竞争逻辑将从“路径选择”更多转向“标准化能力”。

过去行业里不同开发路径并存，部分项目在院内技术路径与药品路径之间存在选择差异。随着818号令和828号令（修订版药品管理法实施条例）落地，院内技术转化和药品注册申报的边界会更清楚，路径套利空间会收窄，真正重要的能力会更多回到CMC、质量体系、临床开发和支付落地上。

从资产属性看，未来国内CGT内部的分化可能会更明显。更依赖医院场景、个体化程度高、难以规模化复制的技术路径，和可标准化生产、可按药品逻辑放大的产品路径，估值方法和商业模式本来就不一样，后续市场也会越来越按不同资产类别去定价。

如果看细分方向，我们更关注体内CAR-T、通用型细胞治疗，以及已经有明确临床价值验证机会的基因治疗品种。体内CAR-T之所以值得关注，不只是因为疗效想象空间，更因为它有机会把制造问题部分转化为递送问题；但与此同时，它在非临床评价、长期安全性和递送控制上也仍有不少挑战。AAV基因治疗则已经完成从研发到上市的关键跨越，但支付、可及人群和长期商业化模式仍是更现实的约束。

产业化待考

21财经：结合行业研发布局，如何概括当下国内细胞与基因治疗行业的整体发展现状？行业整体是否已经走出早期摸索阶段，迈入临床转化与产业化落地的关键周期？

Immortal Dragons：国内CGT的研发和临床转化已经明显走出早期摸索阶段，但产业化落地仍处于起步阶段。当前更突出的瓶颈，正在从单纯的审评审批问题，转向成本、支付和医院端可及性问题。

从规模看，截至2025年6月30日，我国累计批准先进治疗药品临床试验申请517个，其中细胞治疗药物IND 354个，占68.5%；在这354个产品中，经体外基因修饰的细胞产品200个，非基因修饰产品154个。这说明国内CGT已不是零散探索，而是进入了持续产出的阶段。

从技术成熟度看，需要分层判断。在血液瘤领域，围绕CD19、BCMA等靶点的自体CAR-T已经积累了较多工艺和临床先例，核心不确定性较早期明显下降；但在实体瘤、体内递送、通用型平台等方向，行业仍处在持续验证阶段。以2026年获批的舒瑞基奥仑赛为例，实体瘤CAR-T实现了标志性突破，但单个产品获批还不等于整条技术路线已经成熟。

从落地进度看，当前卡点已经发生变化。产品“做出来、批下来”的能力在增强，但商业化普及仍明显滞后于研发进展。更准确地说，国内CGT正处在临床转化的关键阶段，但真正意义上的产业化放量尚未开始。

21财经：审评优化政策有望缩短CGT产品研发上市周期，但行业依旧面临生产成本居高不下、定价高、患者可及性不足等现实难题。立足当前政策与产业现状，短期、长期维度，CGT产品实现市场化普及的核心突破口在哪里？产业又期待哪些支付、定价层面的配套政策？

Immortal Dragons：当前CGT产品价格高，首先是成本结构决定的，不只是企业定价策略问题。

以自体细胞治疗为例，一人一批的制备方式决定了边际成本难以像传统药物那样随规模显著下降；再加上载体、质控、住院和回输监护等环节，产品天然就是高成本结构。所以短期和长期的突破口并不一样：短期更现实的是支付设计，长期真正关键的是制造范式和成本结构的变化。

短期看，商保创新药目录和地方补充支付已经在打开第一道口子。首版商保创新药目录已将多款CAR-T纳入其中，2026年医保目录调整中，部分已入商保目录的高价CAR-T也开始尝试进入基本医保下一轮流程；与此同时，像沪惠保这样的地方惠民保产品也开始把CAR-T纳入责任范围。这些都说明支付端开始出现制度接口，但距离大规模普及仍有距离。

长期看，真正决定行业能否放量的，还是制备范式变化和上游环节降本。无论是通用型路线、体内路线，还是更高比例的国产化替代，核心都不在于简单压缩利润，而在于能否实质性降低单位治疗成本。