21世纪经济报道记者季媛媛

2026年，中国创新药出海正以惊人的速度改写全球医药版图。仅上半年，海外授权总额已达1100亿美元，超过去年全年交易额的80%，同比增长69%。从“引进来”到“走出去”，中国制药业完成了战略逆转。

但光鲜数据的背后，一条暗线正在浮出水面：当交易结构从简单的License-out（对外授权）升级为百亿美元级的共同开发和商业化模式，当FDA（美国食品药品监督管理局‌）、EMA（欧洲药品管理局）对数据溯源的要求日趋严苛，中国药企面临的不再只是靶点和分子的竞争，更是一场关于数据主权、合规信任与数字化能力的较量。

与此同时，AI正被寄予厚望。行业机构披露的数据显示，92%的药企计划在未来12至24个月内追加AI预算。然而，《2026年临床试验人工智能应用年度报告》（以下简称《报告》）也揭示了一个略显残酷的现实：仅29%的受访者认为AI当前表现达到或超出预期；在“缩短临床试验总时长”这一核心指标上，全行业仅15%的受访者取得了超预期结果。高投入、高预期与低满意度并存，行业正面临明显的“信任落差”。

但另一组数据同样值得关注：拥有18个月以上AI应用经验的“早鸟企业”中，72.9%已实现试验周期缩短，67.5%减少了方案偏离。先行者的“复利效应”正在加速累积。AI不会消灭临床试验，但善用AI的药企正在拉开与犹豫者的差距。

当中国创新药从“拼规模”走向“拼质量、拼源头创新”，当全球化布局从“可选项”变为“必答题”，AI在临床中的落地深度、数据出海的合规壁垒以及数字底座的战略价值，构成了当下最值得剖析的产业命题。

AI落地“冰火两重天”

2026年，AI在临床试验中的应用正经历剧烈分化。

一方面，在数据密集、规则清晰、高频重复的任务中，AI已展现出超预期的生产力。《报告》显示，46.5%的受访者在任务与工作流自动化方面取得了超预期改善，数据清洗和疑问解答的超预期改善比例分别达到40.5%和36.5%。这类应用部署成本低、见效快，且无需对现有临床运营架构进行大规模改造，成为多数药企最容易斩获的“早期红利”。

另一方面，药企高管最关注的两大核心痛点——“缩短临床试验总时长”和“降低方案偏离率”——在2026年依然未见实质性突破。全行业仅15%的受访者在缩短试验周期上取得超预期成果，26.5%在降低方案偏离上有所突破。

原因不在于AI算法不够先进，而在于这些硬核指标本身就是多变量交织的系统性难题：方案偏离受限于研究中心培训质量、患者依从性及方案设计复杂度；试验周期则深度依赖监管审批节奏、患者招募速度和全球供应链协同。AI即便能在某个局部环节实现优化，若企业缺乏数据互通、流程协同的整体运营环境，这些局部改进很快会被传统流程中的效率洼地所吞噬。

更深层的矛盾在于部署进度。目前全球仅33%的新药研发机构将AI推进至实际部署与日常应用阶段，其余近三分之二仍停留在前期探索或受控试点之中。多达82%的受访机构使用临床AI不足18个月，59%甚至不超过12个月。

有行业人士直言：“2026年的数据揭示，行业已经走过了猜测的时代。我们现在看到了一个清晰的绩效差距，那些正在规模化AI的组织与被老旧基础设施拖累的组织之间的差距。”

先行者的优势正在加速累积。拥有18个月以上AI经验的“早鸟企业”，在几乎所有关键指标上都确立了显著的先发优势。这些先行者不仅在高频工作流上表现更优，在缩短试验周期（29.7% vs 15%）和降低方案偏离（40.5% vs 26.5%）等硬指标上也显著领先。

行业显然正在超越AI临床开发的试验阶段。投资在上升，预期在变得更加务实。增量改进是明显的，但企业级的转型将需要更强的数据基础、集成和高度协同的环境，以及规模化验证。

临床AI的应用存在明显的“复利效应”。有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，越早部署AI，越能积累结构化的运营反馈数据，持续迭代出更贴近业务场景的垂直模型；早期探索也推动了组织内部跨部门协同机制的建立，培育了一批兼具临床运营认知与AI素养的复合型人才。

“未来2到3年将是行业大分化的关键窗口。”该分析师指出。

药企出海的“数据关卡”

如果说AI落地是内部效率的博弈，那么数据合规就是中国创新药走向全球必须跨越的外部关卡。

中国在全球临床试验启动量中的份额，从2009年的2%跃升至2023年33%的历史新高。2025年虽微调至32%，但这1%的下滑恰恰折射出行业从追求规模扩张到追求高质量和源头创新的深刻蜕变。

与此同时，药企出海模式也在快速迭代，正经历从单一产品的License-out，到NewCo分拆，再到近期达成的超百亿美元共同开发和商业化模式的演变。

不过，交易结构越复杂，合规要求就越严苛。Medidata大中华区总经理李威对21世纪经济报道记者指出：“无论是海外授权还是深度合作，交易结构越复杂，像FDA、EMA这些全球监管机构对于数据完整性和溯源性的要求就越严苛。”

许多中国药企在早期临床阶段，出于成本和预算考量，往往选择本土EDC厂商。到了II期、III期关键临床阶段，当研发路径明确要对接海外时，才面临数据迁移的挑战。

李威坦言，如果从II期开始转变，I期临床数据的对接成本并不是很高。相对来讲，I期更多的是对药物安全性和药效的初步探索，数据对接会容易一些。

Medidata首席执行官Anthony Costello对21世纪经济报道记者进一步指出，在全球范围内，有很多这样的项目在早期试验阶段先选择了本地或规模较小的供应商，等后期再切换到Medidata。“研究的申办方才是数据的所有者，从本地供应商迁移到全球性平台并没有大家想象的那么复杂。”

但迁移的难易程度，取决于数据的复杂度和标准的一致性。当前，中国本土产生的临床数据与国际标准的接轨程度正在提升，但挑战依然存在。数据治理碎片化与系统集成的隐性成本，正不断削弱效率提升的潜力。

“对中国药企来讲，考虑比较多的是出海的路径。在实施阶段，选择全球合规、可以信任的数字平台，打造坚实的数字底座是出海的基石。”李威强调，不能盲目地把试验铺到海外，必须先想清楚要在哪里把药卖出去，摸透那个国家的注册准入规则，再反向搭建底层的临床数据平台。

数据治理定胜负

如果说2024年是AI在临床试验中的“探索之年”，2026年则是“分化之年”。而展望2028年至2030年，《报告》指出，五大趋势正在重塑行业的未来版图。

一是两极分化加速，中间层迎来蜕变窗口。目前处于“活跃试点”阶段的中间层企业中，有40%将在未来两年内完成首个完整的AI部署周期。预计到2028年，实现企业级AI部署的药企比例将翻倍。

二是数据基础设施成为终极变量。未来药企的竞争壁垒不在于购买了多先进的AI工具，而在于拥有多高质量、多高集成度的历史临床试验数据集。《报告》显示，集成复杂性（79.5%）、模型准确性（77.5%）和薄弱的数据基础（75%）仍是规模化部署的三大障碍。缺乏规范化的数据治理，再强大的算法也只是空中楼阁。

三是AI辅助方案设计迎来爆发。方案设计长期被视为高价值但极难攻克的领域。随着大语言模型的成熟及FDA、EMA等监管机构对AI辅助开发工具接受度的提高，AI驱动的方案设计将在2027至2028年进入快速成长期。

四是智能体AI在细分领域走向商业化落地。尽管90%的受访者知晓“智能体AI”概念，但目前仅有10.5%的受访者具备实际操作经验。未来2至3年内，在规则明确、边界清晰的细分领域，智能体将从概念转变为真正的生产力工具。

五是AI治理从“合规防守”转向“竞争优势”。拥有可验证、可解释、具备清晰审计追踪的AI系统的药企，在监管沟通、投资者关系及新疗法审批中将建立起显著的信任优势。超过63%的受访者将数据信任和法规遵从视为至关重要，64.5%要求法律和合规审查，63%要求人工监督。

Anthony Costello在谈及AI战略时强调，需要将AI无缝嵌入到临床试验的每一个环节。但他同时指出，当前全球AI治理和监管环境处于快速演变之中，确保AI功能具备足够灵活性、能够随着全球AI治理政策的迭代而持续进化，是保障客户利益的关键。

对于中国药企而言，这场数字化竞赛的胜负手也已经清晰：不是在AI工具的数量上，而是在数据治理的深度上；不是在单个环节的优化上，而是在全流程的协同上；不是在试点的规模上，而是在规模化部署的决心上。

正如《报告》所预判的，这不是一场可以“等等看”的技术游戏。时间的复利，始终站在先行者一边。